Razionale scientifico

La Leucemia Mieloide Cronica (CML) è una neoplasia ematologica originata dalla trasformazione clonale delle cellule staminali multipotenti del midollo osseo, caratterizzata dalla presenza del cromosoma Philadelphia e dalla produzione della proteina BCR-ABL1. Questa proteina, dotata di attività tirosin-chinasica costitutiva, induce una proliferazione mieloide incontrollata. L'introduzione degli inibitori della tirosin-chinasi (TKI) ha trasformato radicalmente la gestione della CML, migliorando la sopravvivenza e la qualità di vita dei pazienti. Tra i trattamenti di ultima generazione, si distingue asciminib, un inibitore STAMP che agisce in modo altamente selettivo, garantendo un'efficacia significativa e una minore incidenza di effetti collaterali rispetto ai TKI tradizionali. La Mielofibrosi (MF) è una neoplasia mieloproliferativa cronica caratterizzata dalla proliferazione clonale delle cellule mieloidi e da alterazioni genetiche come le mutazioni di JAK2, MPL e CALR. Queste mutazioni provocano un'ipersensibilità ai fattori di crescita ematopoietici, portando a fibrosi progressiva del midollo, anemia, splenomegalia e sintomi debilitanti che compromettono gravemente la qualità di vita. Il trattamento con ruxolitinib, un inibitore della via di segnalazione JAK1/JAK2, ha dimostrato alta efficacia nel ridurre i sintomi sistemici e la splenomegalia, indipendentemente dallo stato mutazionale. La Policitemia Vera (PV) si distingue per un'aumentata produzione patologica di cellule eritroidi, frequentemente associata a trombocitosi e leucocitosi. La mutazione JAK2 V617F, presente nella quasi totalità dei casi, causa un'attivazione costitutiva del pathway JAK-STAT, aumentando il rischio di complicanze tromboemboliche. La terapia tradizionale si basa sulla salassoterapia e sui farmaci citoriduttivi, ma l'introduzione di ruxolitinib ha rivoluzionato il trattamento di seconda linea. Il progetto formativo si propone di fornire un aggiornamento approfondito sullo stato dell'arte nella gestione clinica di CML, MF e PV e a creare uno spazio di confronto tra specialisti, al fine di valutare l'allineamento tra la pratica clinica e le evidenze scientifiche più recenti, con l'obiettivo di ottimizzare il management terapeutico e la qualità di vita dei pazienti.

Luogo

Hotel Fior, V. dei Carpani, 18, Castelfranco Veneto, Treviso, Veneto

Programma

Responsabili del corso

• Mario Tiribelli

  Responsabile scientifico

  Specializzazione: Ematologia

  Ruolo: Assistant Professor

Relatori e docenti

• Massimiliano Bonifacio

  Relatore

  Specializzazione: Ematologia

Con il contributo non vincolante di

Domande frequenti