Razionale scientifico

La leucemia mieloide cronica (LMC) rappresenta circa il 15% dei casi di leucemia e si stima che colpisca ogni anno in Italia circa 1.150 persone, i maschi più spesso delle femmine. Il tasso di incidenza stimato è di 1-2 casi all'anno ogni 100.000 persone. L'età mediana alla diagnosi è circa 65 anni, solo circa il 30% dei pazienti hanno meno di 60 anni alla diagnosi. Le leucemie mieloidi croniche possono essere suddivise in due categorie di rischio: alto rischio, basso rischio. La categoria di rischio viene definita sulla base di alcuni fattori, tra cui: età, dimensioni della milza, percentuale di blasti (cellule immature) nel sangue periferico, percentuale di eosinofili e basofili, numero di piastrine. La categoria di rischio della malattia può influenzare la risposta alla terapia e la sopravvivenza dei pazienti. L'introduzione degli inibitori delle tirosin-chinasi (TKI) ha trasformato la LMC in una malattia cronica con aspettativa di vita quasi sovrapponibile alla popolazione generale. Tuttavia, la terapia con TKI è cronica ed è associata a eventi avversi a lungo termine, costi elevati e impatto sulla qualità di vita. Da qui nasce il concetto di Treatment-Free Remission (TFR): è la remissione molecolare mantenuta dopo sospensione del TKI, senza perdita di risposta molecolare maggiore (MMR). Non significa guarigione eradicativa, ma controllo stabile della malattia, assenza di terapia, monitoraggio molecolare stretto, non mostra espansione clonale clinicamente significativa. Non tutti i pazienti sono eleggibili ma vanno selezionati come illustrato anche da recenti studi clinici. La TFR rappresenta pertanto il passaggio dalla LMC come malattia "cronica da trattare indefinitamente" a una condizione potenzialmente "funzionalmente controllata senza terapia" in una quota selezionata di pazienti. Non è ancora sinonimo di guarigione biologica, ma è un nuovo endpoint terapeutico strutturato nella LMC.

Programma

Responsabili del corso

• Carmen Fava

  Responsabile scientifico

  Specializzazione: Ematologia

  Struttura: AO Ordine Mauriziano di Torino

  Ruolo: Dirigente medico - SCDU Ematologia

Relatori e docenti

• Elisabetta Abruzzese

  Relatore

  Specializzazione: Ematologia

  Struttura: Ematologia Ospedale S. Eugenio, Università Tor Vergata, Roma

  Ruolo: Dirigente medico I livello

• Massimiliano Bonifacio

  Relatore

  Specializzazione: Ematologia

  Struttura: Dipartimento di Medicina, Università di Verona

  Ruolo: Professore di Ematologia

• Massimo Breccia

  Docente

  Specializzazione: Ematologia

  Struttura: AO Policlinico Umberto I Roma; Università La Sapienza Roma

  Ruolo: Dirigente medico I livello Sezione Ematologia; Professore Associato Dipartimento di medicina traslazionale e di precisione

• Fausto Castagnetti

  Docente

  Specializzazione: Ematologia

  Struttura: Unità Operativa di Ematologia, Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna

  Ruolo: Professore di I Fascia per il Settore Concorsuale 06/D3 (Malattie del Sangue, Oncologia, Reumatologia)

• Alessandra Iurlo

  Relatore

  Specializzazione: Ematologia

  Struttura: Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano

  Ruolo: Responsabile UOS di Sindromi Mielodisplastiche - Ematologia

Con il contributo non vincolante di

Domande frequenti