Modulatori CFTR: Riconsiderare la stabilità, la prevenzione e gli esiti a lungo termine
Il convegno "Modulatori CFTR: Riconsiderare la stabilità, la prevenzione e gli esiti a lungo termine" aggiorna i professionisti sanitari sulle più recenti evidenze nell'impiego dei modulatori CFTR nel trattamento della fibrosi cistica, dall'età pediatrica all'adulta. Il programma affronta il valore dell'intervento precoce nel modificare il decorso della malattia, le sfide infettivologiche nel bambino trattato precocemente e il passaggio concettuale dalla stabilità all'ottimizzazione terapeutica nell'adulto. Vengono esplorati anche l'impatto multisistemico dei modulatori CFTR, la gestione delle comorbidità, l'estensione dei criteri di eleggibilità e i nuovi target terapeutici. L'evento promuove un approccio multidisciplinare integrato tra pediatri, pneumologi, infettivologi, psicologi e altri professionisti coinvolti nella presa in carico del paziente con fibrosi cistica.
Provider
In&Fo&Med S.R.L…In&Fo&Med S.R.L. (275)
Crediti ECM
6
Costo
Gratuito
Durata
6 ore
Date
1 ottobre 2026
Fonte dati per questo evento: Agenas. Evento organizzato da provider terzo. Smart ECM riporta dati pubblici dell'evento a scopo informativo e non è responsabile né del corso né dei contenuti, né ha accordi commerciali o di collaborazione con il provider.
Razionale scientifico
L'introduzione dei modulatori della proteina CFTR ha rappresentato un cambio di paradigma nella storia naturale della fibrosi cistica, trasformando una malattia a prognosi infausta in una condizione cronica gestibile e modificando profondamente le aspettative di pazienti, famiglie e clinici. Se i primi anni di utilizzo si sono concentrati sulla dimostrazione di efficacia e sul raggiungimento della stabilità clinica, oggi ci troviamo di fronte a interrogativi più complessi e maturi: cosa significa realmente "stabilità" in un paziente trattato precocemente? È sufficiente mantenere lo status quo, oppure l'obiettivo deve diventare l'ottimizzazione e la prevenzione del danno a lungo termine? Questa giornata formativa nasce dalla necessità di riconsiderare criticamente tali concetti alla luce delle evidenze più recenti. L'intervento precoce in età pediatrica apre scenari inediti riguardo alla possibilità di modificare il decorso della malattia attraverso il ripristino tempestivo della funzione CFTR, ma solleva al contempo nuove sfide, in particolare sul versante infettivologico: la prevenzione della colonizzazione cronica e il monitoraggio dell'infezione nel bambino trattato precocemente richiedono approcci aggiornati e, talvolta, una ridefinizione delle strategie consolidate. Nel paziente adulto l'attenzione si sposta dalla semplice stabilizzazione verso una visione più ambiziosa dell'ottimizzazione terapeutica. La gestione dell'infezione cronica da Pseudomonas aeruginosa e il ruolo della terapia inalatoria, l'impatto multisistemico dei modulatori al di là del coinvolgimento polmonare e la gestione delle comorbidità emergenti rappresentano aree in cui le evidenze sono in rapida evoluzione e in cui la pratica clinica necessita di un aggiornamento continuo. Infine, l'espansione dei criteri di eleggibilità – con l'estensione di indicazione alle fasce di età più precoci, l'inclusione dei fenotipi a funzione residua e le evidenze real-world – impone una riflessione sui nuovi target terapeutici, sull'utilizzo del cloro sudorale come marcatore surrogato e sul valore del follow-up multidisciplinare. La domanda di fondo che attraversa l'intera giornata è se sia ancora sufficiente stabilizzare oppure se sia ormai tempo di ridefinire il concetto stesso di successo clinico nella fibrosi cistica.
Luogo
Starhotels Excelsior
V.Le Pietro Pietramellara, 51, Bologna (BO)
Programma
- 09:30Welcome Coffee
- 09:45Registrazione dei partecipanti
- 10:00Apertura dei lavori, presentazione del programma e degli obiettivi formativiV. Carnovale
Responsabili del corso
IN&FO&MED S.R.L.
Provider
ID Provider: N° 275
Città: Milano (MI)
Tipologia: Società, Agenzie Ed Enti Privati
Stato accreditamento: Standard - 1° Rinnovo
Vincenzo Carnovale
Responsabile scientifico
Specializzazione: Geriatria
Struttura: Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II, Napoli
Ruolo: Presidente Società Italiana di Fibrosi Cistica; Responsabile Centro di Riferimento Regionale della Fibrosi Cistica dell'Adulto, AOU Federico II di Napoli
Relatori e docenti
Valeria Dacco'
Relatore
Irene Esposito
Relatore
Specializzazione: Malattie dell'Apparato Respiratorio
Struttura: Ospedale Infantile Regina Margherita, AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
Ruolo: Direttore SC Pneumologia Pediatrica
Andrea Gramegna
Relatore
Specializzazione: Malattie dell'Apparato Respiratorio
Struttura: IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano
Ruolo: Professore Associato in Malattie dell'Apparato Respiratorio, Università degli Studi di Milano; Medico Pneumologo SC Pneumologia e Fibrosi Cistica
Mirco Ros
Relatore
Specializzazione: Pediatria
Struttura: Ospedale Ca' Foncello, Azienda ULSS 2 Marca Trevigiana
Ruolo: Direttore UOSD Fibrosi Cistica
Marco Salvatore
Relatore
Specializzazione: Chirurgia d'Urgenza e Pronto Soccorso
Struttura: Centro Nazionale Malattie Rare, Istituto Superiore di Sanità, Italia
Ruolo: Direttore Struttura di Missione Temporanea Malattie Rare Senza Diagnosi, Centro Nazionale Malattie Rare ISS
Con il contributo non vincolante di
- VERTEX
- NEUPHARMA
Domande frequenti
Questo evento è accreditato per: Medico Chirurgo (Psichiatria); Fisioterapista (Fisioterapista); Dietista (Dietista); Medico Chirurgo (Pediatria); Biologo (Biologo); Medico Chirurgo (Malattie Infettive, Microbiologia E Virologia); Infermiere Pediatrico (Infermiere Pediatrico); Tecnico Sanitario Laboratorio Biomedico (Iscritto Nell’Elenco Speciale Ad Esaurimento); Medico Chirurgo (Genetica Medica, Malattie Dell'apparato Respiratorio, Patologia Clinica (Laboratorio Di Analisi Chimico-Cliniche E Microbiologia), Pediatria (Pediatri Di Libera Scelta), Medicina Interna, Radiodiagnostica, Medicina Generale (Medici Di Famiglia), Psicoterapia, Malattie Metaboliche E Diabetologia); Infermiere (Infermiere); Tecnico Sanitario Di Radiologia Medica (Tecnico Sanitario Di Radiologia Medica).
Fonte dati per questo evento: Agenas. Evento organizzato da provider terzo. Smart ECM riporta dati pubblici dell'evento a scopo informativo e non è responsabile né del corso né dei contenuti, né ha accordi commerciali o di collaborazione con il provider.