F.O.R.W.A.R.D. 2.0 – Fabry outcomes: Reviewing real-world data & 20 years of ERT - Area centro
Corso FSC per nefrologi, cardiologi, neurologi e internisti sulla Malattia di Fabry: revisione critica di 20 anni di dati real-world sulla terapia enzimatica sostitutiva e costruzione di strumenti decisionali condivisi.
Provider
Ecmclub SrlEcmclub Srl (4946)
Crediti ECM
14,4
Costo
Gratuito
Durata
9 ore
Date
16 giu - 27 ott '26
Fonte dati per questo evento: Agenas. Evento organizzato da provider terzo. Smart ECM riporta dati pubblici dell'evento a scopo informativo e non è responsabile né del corso né dei contenuti, né ha accordi commerciali o di collaborazione con il provider.
Razionale scientifico
Sono trascorsi oltre due decenni dall'approvazione della prima Terapia Enzimatica Sostitutiva (ERT) per la Malattia di Fabry (Agalsidasi alfa e beta, 2001). In questo arco temporale, la comunità scientifica ha accumulato un patrimonio di dati unico nel panorama delle malattie rare, grazie a registri internazionali (come FOS e Fabry Registry) e numerosi studi osservazionali. Tuttavia, il passaggio dalla "scarsità di opzioni" alla "abbondanza di dati" ha generato un nuovo paradosso clinico: la difficoltà di distinguere segnali robusti da evidenze fragili, tipiche della fase IV e della Real World Evidence. Attualmente, la letteratura scientifica offre indicazioni a volte eterogenee su outcome a lungo termine, in particolare riguardo alla stabilizzazione della fibrosi cardiaca e al declino del GFR in fenotipi classici vs late-onset. Come evidenziato dalle indicazioni per questa edizione, non è più sufficiente chiedersi "quanti" dati esistano, ma "quali" di questi possiedano la solidità metodologica (controllo dei confondenti, durata del follow-up, hard endpoints) per guidare le scelte terapeutiche. Inoltre, la gestione moderna del paziente Fabry richiede un focus sempre più attento su aspetti un tempo considerati secondari, come l'immunogenicità (formazione di anticorpi anti-drug) e la tollerabilità, che possono impattare l'efficacia clinica a lungo termine. Questo progetto nasce dalla necessità di fare "ordine" (de-cluttering scientifico) e trasformare 20 anni di esperienza in strumenti operativi. Attraverso un Gruppo di Miglioramento ristretto ed esperto, il progetto mira a filtrare il rumore di fondo per distillare checklist operative e algoritmi decisionali che supportino il clinico nella personalizzazione della cura, definendo con precisione quando iniziare, come monitorare e quando riconsiderare (switch/stop) la terapia.
Luogo
Hotel The Hive
Via Torino 6, Roma (RM)
Programma
- 10:30–10:45Welcome e IntroduzioneSandro Feriozzi, Cinzia Zuchi
- 10:45–11:15Gerarchia delle Evidenze e RegistriIrene Sitzia
- 11:15–11:45Organ Protection – Review CriticaEgrina Dervishi
- 11:45–12:30Discussione sui temi trattati
- 12:30–13:30Lunch Break
- 13:30–14:00Oltre l'efficacia – Safety & ImmunogenicitàAntonia Nucera
- 14:00–16:00Costruzione della "Checklist delle Certezze"Cinzia Zuchi
- 16:00–17:00Wrap-up e Discussione sui temi trattatiSandro Feriozzi
- 17:00–17:30ConclusioniSandro Feriozzi, Gianni Carraro
Responsabili del corso
ECMCLUB SRL
Provider
ID Provider: N° 4946
Città: Milano (MI)
Tipologia: Società, Agenzie Ed Enti Privati
Stato accreditamento: Standard
Sandro Feriozzi
Responsabile scientifico
Specializzazione: Nefrologia
Struttura: Università Campus Biomedico, Roma
Ruolo: Dirigente Medico
Relatori e docenti
Cinzia Cianfrocca
Docente
Specializzazione: Cardiologia
Struttura: Ospedale S. Filippo Neri, Roma
Serenella Conti
Docente
Specializzazione: Medicina Interna
Struttura: Ospedale di Spoleto
Egrina Dervishi
Docente
Specializzazione: Nefrologia
Struttura: Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi, Firenze
Roberta Magnano
Docente
Specializzazione: Malattie apparato cardiovascolare
Struttura: Presidio Ospedaliero di Pescara
Anna Mengoni
Docente
Specializzazione: Malattie apparato cardiovascolare
Struttura: Azienda Ospedaliera di Perugia
Con il contributo non vincolante di
- TAKEDA
Domande frequenti
Questo evento è accreditato per: Medico Chirurgo (Nefrologia, Neurologia, Cardiologia, Medicina Interna).
Fonte dati per questo evento: Agenas. Evento organizzato da provider terzo. Smart ECM riporta dati pubblici dell'evento a scopo informativo e non è responsabile né del corso né dei contenuti, né ha accordi commerciali o di collaborazione con il provider.