F.O.R.W.A.R.D. 2.0 – Fabry outcomes: Reviewing real-world data & 20 years of ERT - Area nord
FSC (14,4 crediti ECM) per specialisti su gestione della Malattia di Fabry e 20 anni di terapia enzimatica sostitutiva (ERT): revisione critica dei dati real-world, checklist operative e algoritmi decisionali personalizzati.
Provider
Ecmclub SrlEcmclub Srl (4946)
Crediti ECM
14,4
Costo
Gratuito
Durata
9 ore
Date
9 giu - 20 ott '26
Fonte dati per questo evento: Agenas. Evento organizzato da provider terzo. Smart ECM riporta dati pubblici dell'evento a scopo informativo e non è responsabile né del corso né dei contenuti, né ha accordi commerciali o di collaborazione con il provider.
Razionale scientifico
Sono trascorsi oltre due decenni dall'approvazione della prima Terapia Enzimatica Sostitutiva (ERT) per la Malattia di Fabry (Agalsidasi alfa e beta, 2001). In questo arco temporale, la comunità scientifica ha accumulato un patrimonio di dati unico nel panorama delle malattie rare, grazie a registri internazionali (come FOS e Fabry Registry) e numerosi studi osservazionali. Tuttavia, il passaggio dalla "scarsità di opzioni" alla "abbondanza di dati" ha generato un nuovo paradosso clinico: la difficoltà di distinguere segnali robusti da evidenze fragili, tipiche della fase IV e della Real World Evidence. Attualmente, la letteratura scientifica offre indicazioni a volte eterogenee su outcome a lungo termine, in particolare riguardo alla stabilizzazione della fibrosi cardiaca e al declino del GFR in fenotipi classici vs late-onset. Come evidenziato dalle indicazioni per questa edizione, non è più sufficiente chiedersi "quanti" dati esistano, ma "quali" di questi possiedano la solidità metodologica (controllo dei confondenti, durata del follow-up, hard endpoints) per guidare le scelte terapeutiche. Inoltre, la gestione moderna del paziente Fabry richiede un focus sempre più attento su aspetti un tempo considerati secondari, come l'immunogenicità (formazione di anticorpi anti-drug) e la tollerabilità, che possono impattare l'efficacia clinica a lungo termine. Questo progetto nasce dalla necessità di fare "ordine" (de-cluttering scientifico) e trasformare 20 anni di esperienza in strumenti operativi. Attraverso un Gruppo di Miglioramento ristretto ed esperto, il progetto mira a filtrare il rumore di fondo per distillare checklist operative e algoritmi decisionali che supportino il clinico nella personalizzazione della cura, definendo con precisione quando iniziare, come monitorare e quando riconsiderare (switch/stop) la terapia.
Luogo
Nh De la Gare
Piazza XX Settembre 2, Bologna (BO)
Programma
- 10:30–10:45Welcome e IntroduzioneSandro Feriozzi, Gianni Carraro
- 10:45–11:15Gerarchia delle Evidenze e RegistriMaria Luisa Zedde
- 11:15–11:45Organ Protection – Review CriticaYuri Battaglia
- 11:45–12:30Discussione sui temi trattati
- 12:30–13:30Lunch Break
- 13:30–14:00Oltre l'efficacia – Safety & ImmunogenicitàMichele Moretti
- 14:00–16:00Costruzione della "Checklist delle Certezze"
- 16:00–17:00Wrap-up e Discussione sui temi trattatiSandro Feriozzi, Gianni Carraro
- 17:00–17:30ConclusioniSandro Feriozzi, Gianni Carraro
Responsabili del corso
ECMCLUB SRL
Provider
ID Provider: N° 4946
Città: Milano (MI)
Tipologia: Società, Agenzie Ed Enti Privati
Stato accreditamento: Standard
Sandro Feriozzi
Responsabile scientifico
Specializzazione: Nefrologia
Struttura: Università Campus Biomedico, Roma
Ruolo: Dirigente Medico
Relatori e docenti
Yuri Battaglia
Docente
Specializzazione: Nefrologia
Struttura: Ospedale Santa Chiara, Trento
Martina Bollati
Docente
Specializzazione: Endocrinologia
Struttura: Ospedale Molinette, Torino
Gianni Carraro
Tutor
Specializzazione: Nefrologia
Struttura: Azienda Ospedale Università, Padova
Ruolo: Dirigente Medico
Piero Gentile
Docente
Specializzazione: Cardiologia
Struttura: Ospedale Niguarda, Milano
Michelangelo Mancuso
Docente
Specializzazione: Neurologia
Struttura: Ospedale S. Chiara, Pisa
Con il contributo non vincolante di
- TAKEDA
Domande frequenti
Questo evento è accreditato per: Medico Chirurgo (Nefrologia, Endocrinologia, Neurologia, Cardiologia, Medicina Interna).
Fonte dati per questo evento: Agenas. Evento organizzato da provider terzo. Smart ECM riporta dati pubblici dell'evento a scopo informativo e non è responsabile né del corso né dei contenuti, né ha accordi commerciali o di collaborazione con il provider.